Der er fokus på lægemidler og især bivirkninger for tiden. Ikke mindst medicinsk cannabis og forbruget af morfin er pt. oppe i medierne. Det er en vigtig debat, for det handler om vores liv og sundhed. Men mediedækningen kan give indtryk af, at mange lægemidler er virkningsløse, farlige og ikke undersøgt godt nok. Det skaber usikkerhed og kan i sidste betyde, at patienterne fravælger behandling på et forkert grundlag.

Det er vigtigt, at vi fra myndighedernes, lægemiddelindustriens og lægestandens side er helt åbne om, at alle lægemidler, der påvirker vores krop, også kan have utilsigtede effekter – såkaldte bivirkninger. Lægemidler skal derfor bruges med omtanke, og kun til de patienter, der har gavn af den. Ingen lægemidler er 100 pct. sikre, og godkendelsen af nye lægemidler er en proces med en lang række afvejninger af, om lægemidlet har en gunstig balance mellem effekt og sikkerhed.

Udvikling af et nyt lægemiddel er en kompliceret proces, som tager mange år. Som myndighed stiller vi krav om laboratorieforsøg, gennemtestning af renhed og holdbarhed, afprøvning af lægemidlet på forsøgsdyr og endelig afprøvning på mennesker. Oftest afprøves nye lægemidler på flere tusind personer, før der er tilstrækkeligt med data til, at lægemidlets effekt og bivirkninger er tilstrækkeligt dokumenteret.

Processen er nøje reguleret og overvåget. Det betyder blandt andet, at myndighederne verden over kommer på inspektionsbesøg på de virksomheder og de hospitaler, der udfører de kliniske forsøg. Derudover er der retningslinjer for, hvordan forsøg udføres på dyr og mennesker, hvordan man kontrollerer den kemiske substans osv. Der er således uhyre streng kontrol med firmaer, der udvikler nye lægemidler.

Når vi i Lægemiddelstyrelsen vurderer et nyt lægemiddel, gør vi os mange overvejelser. Er afprøvningen grundig nok? Burde der have været flere personer med i studierne? Er den kliniske virkning ved det nye lægemiddel tilstrækkelig? Selvfølgelig vil vi gerne kende langtidsvirkningen af lægemidlet, før vi godkender det, men hvis det var et krav, at vi skal kende langtidseffekten på f.eks. 20 år, før vi godkender, ville vi kun have lægemidler til rådighed, som var mindst 20 år gamle. Hver gang vi godkender et nyt lægemiddel, er der derfor tale om en afvejning af, hvor meget vi skal vide om dets effekt og bivirkninger, før det kan tages i brug.

Kontrollerede forsøg vs. virkeligheden

Når et nyt lægemiddel bliver godkendt af myndighederne og dermed gøres tilgængeligt for befolkningen, er det kun afprøvet på et begrænset antal patienter set i forhold til hele patient-befolkningen.

Som hovedregel er det tilstrækkeligt til at påvise, om lægemidlet virker efter hensigten, ligesom det også vil være tilstrækkeligt til at dokumentere de hyppigt forekommende og de ikke-hyppigt forekommende bivirkninger. Ingen studier er dog store nok til at identificere sjældne bivirkninger. Disse findes først, når lægemidlet anvendes af hele befolkninger på mange millioner mennesker.

Lægemiddelforsøg foregår under kontrollerede og velordnede rammer. Forsøgspersonerne har selv meldt sig, og fagfolk følger forsøgspersonerne og holder øje med måden, de tager lægemidlet på. Daglig brug af lægemidler er en hel anden situation. Patienter i den »virkelige« verden har ofte flere sygdomme, tager andre lægemidler samtidigt, spiser anderledes og udsættes for andre påvirkninger (tobak, alkohol osv.). Alt sammen faktorer, der i større eller mindre grad kan påvirke lægemidlets effekt – eller give bivirkninger. Så selv om vi kræver meget store studier, før lægemidler sendes på markedet, er det først, når lægemidlet bruges ude i den »virkelige verden«, at effekten og sikkerheden for alvor står sin prøve.

Når en virksomhed er klar til at søge om godkendelse af et nyt lægemiddel, samler de al tilgængelig viden om det nye produkt og sender det ind til myndighederne. Vores primære opgave er så at vurdere, om produktet har en rimelig balance mellem lægemidlets ønskede effekt og de uønskede bivirkninger. Der er tale om en ekstrem grundig evaluering af alle de indsendte data. Før ansøgningerne blev digitaliserede, fyldte sådan en ansøgning til myndighederne gerne mange flyttekasser, når den landede i Lægemiddelstyrelsen.

Afvejningen af lægemidlets effekt og bivirkninger er det centrale, og hvis lægemidlet skal have myndighedernes godkendelse, skal den endelige vurdering i sagens natur være, at fordelene ved virkningen overstiger ulemperne. Det vil sige, at effekten skal holdes op i mod den samlede mængde viden om bivirkninger på godkendelsestidspunktet.

Det er således ikke et spørgsmål om, hvorvidt lægemidlet er »100 pct. sikkert«. Alle lægemidler kan have bivirkninger. I nogle tilfælde får alle patienterne bivirkninger som f.eks. ved visse typer kemoterapi, der bevirker, at man taber håret. I andre tilfælde er det kun ganske få patienter, der vil få bivirkningerne, som f.eks. p-piller, der i sjældne tilfælde kan være medvirkende til, at brugeren får blodpropper. Det afgørende er, om risikoen for disse bivirkninger kan accepteres i forhold til lægemidlets virkning og sygdommens natur.

Overvågningen af lægemidlerne

Som lægemiddelmyndighed »slipper« vi ikke lægemidlet, blot fordi det er godkendt og tilgængeligt på det danske marked. Vi overvåger systematisk brugen af det og holder øje med, om der viser sig tegn på nye, sjældne bivirkninger, som ikke blev fanget i de kliniske studier. En af overvågningsmetoderne er den systematiske registrering af indberetninger om formodede bivirkninger, og det er ofte her de første signaler om mulige sjældne bivirkninger ses. Det er dog langt fra alle symptomer, der opstår i forbindelse med indtagelse af et lægemiddel, der faktisk skyldes lægemidlet, og som derfor kan klassificeres som en bivirkning.

Ud over det overvågningsarbejde, vi laver fra dansk side, har vi også en stærk, fælles europæisk overvågning af alle lægemidler. På den måde sikres et tilstrækkeligt stort datamateriale til, at det kan fanges, hvis der begynder at vise sig tegn på sjældne bivirkninger. Det kunne f.eks. være, at der ses indberetninger af svært påvirkede leverfunktion hos 100 patienter spredt over hele EU, i månederne efter et nyt lægemiddel er blevet godkendt.

I de tilfælde kan lægemiddelmyndighederne reagere med en række forskellige tiltag alt afhængig af alvorsgraden af bivirkningerne. Hvis det drejer sig om meget alvorlige og evt. livstruende bivirkninger, kan man beslutte helt at trække produktet fra markedet. I andre, mindre alvorlige tilfælde, skal lægemiddelfirmaet bl.a. opdatere indlægsseddelen.

Fremtidige udfordringer

Kravene til myndighederne vokser hele tiden i takt med, at der udvikles nye lægemidler. Ny viden om vores geners indvirkning på sygdom fører til udvikling af lægemidler, der i højere grad skal tages, før vi udvikler symptomer – såkaldt tidlig intervention. Et andet aktuelt eksempel er personlig medicin, dvs. medicinsk behandling der bl.a. tager højde for den enkeltes genetiske sammensætning og levevis.

Begge eksempler giver nye udfordringer i forhold til kompleksiteten i udviklingen, håndteringen af nye, gigantiske mængder af data, etiske spørgsmål om genetisk viden osv. Endelig må vi som myndighed blive endnu bedre til at kommunikere, særligt i denne tid som ofte bliver betegnet som post-faktuel, hvor holdninger og ideer til tider synes vigtigere end kendsgerninger.

Vi ønsker alle nye og bedre lægemidler: At de udvikles hurtigt, at de er sikre at anvende, og at de prompte helbreder den sygdom, vi plages af. Desværre er virkeligheden oftest en lidt anden.

Nye lægemidler er ofte effektive, men ikke mirakuløst bedre end de eksisterende. De er ofte relativt sikre, men der kan forekomme bivirkninger, og de kommer aldrig frem til patienterne straks efter, at de første gang »opdages«. Vores opgave i Lægemiddelstyrelsen er at sikre befolkningen adgang til lægemidler, der er til gavn, og helst så hurtigt, som det er praktisk muligt.